靶向核酸的小分子藥物研究進展

摘要： 核酸是細胞內(nèi)最重要的生物大分子之一，負責遺傳信息的攜帶與傳遞并參與細胞命運調(diào)控。氮芥是美國食品藥品監(jiān)督管理局批準的首個抗腫瘤藥物。這類核酸烷化劑以及隨后出現(xiàn)的多類直接作用于核酸的分子是早年藥物研發(fā)的熱點方向。但是，因其選擇性以及毒性等問題，在近代很長一段時間內(nèi)，靶向核酸的小分子藥物發(fā)展相當緩慢。隨著現(xiàn)代對核酸結(jié)構(gòu)、功能及其作用機制的進一步揭示，基于新型核酸靶標以及藥物設計技術開...